Extended indication Treatment of vision loss due to Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Lenadogene nolparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Treatment of vision loss due to Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)
Proprietary name LUMEVOQ
Manufacturer GenSight Biologics
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravitreal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Het Oogziekenhuis Rotterdam
Additional comments Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date October 2020
Expected Registration December 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments Estimated Primary Completion Date fase 3 REVERSE studie: september 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation In totaal zijn er drie fase 3 studies naar lenadogene nolparvovec gedaan: Reverse, Rescue en Reflect. De resultaten van Reverse en Rescue waren lastig te beoordelen omdat er in het geval van een visusvooruitgang weinig of geen verschil in visus gevonden werd tussen de behandelde en de onbehandelde ogen, terwijl G-010 geen meetbare systemische verspreiding heeft na intravitreale injectie. Algemeen bekend is dat bij LHON een partieel spontaan herstel op kan treden. Ook zou een placebo-effect een rol kunnen spelen. Ondanks deze argumenten werd geen bevredigende verklaring gevonden voor dit bilaterale effect bij eenzijdige behandeling. De resultaten van de Reflect studie worden verwacht in juni 2020.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 9E10 viral genomes
References NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018

Expected patient volume per year

Patient volume

5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References https://www.orpha.net/
Additional comments De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. De inschatting is dat er 5 patiënten in Nederland mogelijk gebruik zullen maken van lenadogene nolparvovec.

Expected cost per patient per year

Additional comments Waarschijnlijk duur

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.