Uitgebreide indicatie Treatment of vision loss due to Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Lenadogene nolparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Treatment of vision loss due to Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)
Merknaam LUMEVOQ
Fabrikant GenSight Biologics
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intravitreaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Het Oogziekenhuis Rotterdam
Aanvullende opmerkingen Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum Oktober 2020
Verwachte registratie Februari 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Estimated Primary Completion Date fase 3 REVERSE studie: september 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In totaal zijn er drie fase 3 studies naar lenadogene nolparvovec gedaan: Reverse, Rescue en Reflect. De resultaten van Reverse en Rescue waren lastig te beoordelen omdat er in het geval van een visusvooruitgang weinig of geen verschil in visus gevonden werd tussen de behandelde en de onbehandelde ogen, terwijl G-010 geen meetbare systemische verspreiding heeft na intravitreale injectie. Algemeen bekend is dat bij LHON een partieel spontaan herstel op kan treden. Ook zou een placebo-effect een rol kunnen spelen. Ondanks deze argumenten werd geen bevredigende verklaring gevonden voor dit bilaterale effect bij eenzijdige behandeling. In de REFLECT studie werd een behandeling aan beide ogen gegeven, of één oog op basis van randomisatie. Hierbij werd weer de effectiviteit gezien in de behandelde ogen, maar ook in het niet behandelde oog. Hierdoor werd niet het primaire eindpunt bereikt doordat er maar weinig verschil was tussen het behandelde oog in bilaterale patiënten en het behandelde unilaterale oog. Het effect voor bilaterale behandeling was groter dan unilaterale behandeling. Gemiddelde BCVA (best corrected visual acuity) vooruitgang: +12-8 letters op de ETDRS kaart.
Behandelduur eenmalig
Dosis per toediening 9E10 viral genomes
Bronnen NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen https://www.orpha.net/
Aanvullende opmerkingen De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. De inschatting is dat er 5 patiënten in Nederland mogelijk gebruik zullen maken van lenadogene nolparvovec.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk duur

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.