Leniolisib

Extended indication	Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	9,758,612.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Leniolisib
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.
Manufacturer	Pharming
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	November 2022
Expected Registration	January 2026
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject. Registratie wordt in januari 2026 verwacht.

Therapeutic value

Current treatment options	Symptomatische behandelingen zijn onder andere (profylaxe) antibiotica, immuunglobuline therapie, immunosuppressiva en mTOR remmers. De enige potentieel curatieve behandeling is een stamceltransplantatie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald. Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus, maar er is nog geen head-to-head studie.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	10-70 mg
References	NCT02435173

Expected patient volume per year

Patient volume	< 17 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Orphanet; ESID registrer
Additional remarks	De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1.

Patient volume

< 17

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Orphanet; ESID registrer

Additional remarks

De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1.

Expected cost per patient per year

Cost	< 574,036.00
References	Drugs.com
Additional remarks	De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70 mg bedragen ongeveer $49.732 (~€47.150) voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van deze prijs kost een jaarbehandeling €574.036 (€47.150/60∗2∗365,24).

Potential total cost per year

Total cost	9,758,612.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

9,758,612.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.