Extended indication X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) in male adults (adrenomyeloneuropathy [AMN] phenotype)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Leriglitazone
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) in male adults (adrenomyeloneuropathy [AMN] phenotype)
Manufacturer Minoryx
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Oral suspension
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Amsterdam UMC
Additional comments Peroxisome proliferator-activated receptor gamma agonist.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De fase 2-3 klinische studie (NCT03231878), genaamd ADVANCE, omvatte 116 mannen met AMN, die gedurende 96 weken (bijna twee jaar) leriglitazon of een placebo kregen. De proef werd uitgevoerd in Noord-Amerika en Europa en werd gesponsord door Minoryx. Van degenen die deelnamen, voltooiden 96 de studie, waarbij initieel 90% van de deelnemers doorging in een open-label studie. Het primaire eindpunt van de studie was een verandering vanaf het begin van de studie (baseline) in de zes minuten durende looptest (6MWT): onder de gehele onderzoekspopulatie waren veranderingen in de 6MWT vanaf baseline niet statistisch significant. Er wordt gesuggereerd dat er bij vroege symptomatische AMN wel enig effect is. Volgens het expertise centrum is er vooralsnog geen overtuigend bewijs van effect.
Frequency of administration 1 times a day
References NCT03231878

Expected patient volume per year

References Erfelijkheid.nl; expertopinie
Additional comments X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld één patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Het aantal mannen met X-ALD met AMN fenotype is hoog. Als effectiviteit wordt aangetoond dan komen er mogelijk tientallen patiënten voor in aanmerking. Maar gezien voorlopige inschatting expert is effectiviteit nog onvoldoende aangetoond.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Friedreich's ataxia
References AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.