Liposomaal amikacine

Active substance
Liposomaal amikacine
Domain
Infectious diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Bacterial infections
Extended indication
Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie.

1. Product

Proprietary name
ALIS
Manufacturer
Insmed
Mechanism of action
Antibiotic
Route of administration
Inhalation
Therapeutical formulation
Liquid for inhalation vapor
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Centre of expertise
Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Particularity
New therapeutical formulation
Submission date
July 2019
Expected Registration
August 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine danwel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Huidige fase 3 resultaten lijken veelbelovend. Het geneesmiddel werkt door middel van verneveling. Hierdoor werkt het geneesmiddel lokaal en is het minder toxisch.
Duration of treatment
Average 6 month / months
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
590 mg
References
Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

50 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
RIVM
Additional comments
In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit lijden tot een patiëntvolume van 50 patiënten per jaar. In 2020 start een trial naar de mogelijkheid om het geneesmiddel in de eerste lijn in te zetten. Dit zal mogelijk zorgen voor een groei tot 100 patiënten per jaar.

5. Expected cost per patient per year

Cost
30,000 - 50,000
References
bron: SPS
Additional comments
Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. In de Verenigde Staten al wel een prijs bekend: "approved in the United States where it will be priced it at $363 per vial, or $132,495 annually if taken daily as directed". Verwachting in Nederland eenmalig €30.000-€50.000 per patiënt, op basis van 6 maanden behandeling (expert-opinie).

6. Potential total cost per year

Total cost

3,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
Yes
Indications off label use
Mycobacterium abscessus longinfecties. Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020.

9. Other information

There is currently no futher information available.