Liposomaal amikacine

Extended indication	Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	1,100,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Liposomaal amikacine
Domain	Infectious diseases
Main indication	Bacterial infections
Extended indication	Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie.
Proprietary name	ALIS
Manufacturer	Insmed
Route of administration	Inhalation
Therapeutical formulation	Liquid for inhalation vapor
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Centre of expertise	Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New therapeutical formulation
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht. Huidige fase III resultaten lijken veelbelovend.

Therapeutic value

Current treatment options	Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine danwel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd.
Therapeutic value	Possible added value
Duration of treatment	Average 6 month / months
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	590 mg
References	Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823.

Expected patient volume per year

Patient volume	20 - 35 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	RIVM
Additional remarks	In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit een verdubbeling van het aantal in aanmerking komende patiënten opleveren.

Patient volume

20 - 35

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

RIVM

Additional remarks

In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit een verdubbeling van het aantal in aanmerking komende patiënten opleveren.

Expected cost per patient per year

Cost	30,000.00 - 50,000.00
Additional remarks	Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. Verwachting eenmalig €30.000-50.000 per patiënt, o.b.v. 6 maanden behandeling.

Potential total cost per year

Total cost	1,100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,100,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	Yes
Indications off label use	Mycobacterium abscessus longinfecties. Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020.

Other information

There is currently no futher information available.