Extended indication Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie.
Therapeutic value Possible added value
Total cost 3,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Liposomaal amikacine
Domain Infectious diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Bacterial infections
Extended indication Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie.
Proprietary name ALIS
Manufacturer Insmed
Mechanism of action Antibiotic
Route of administration Inhalation
Therapeutical formulation Liquid for inhalation vapor
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New therapeutical formulation
Submission date July 2019
Expected Registration August 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht.

Therapeutic value

Current treatment options Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine danwel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Huidige fase 3 resultaten lijken veelbelovend. Het geneesmiddel werkt door middel van verneveling. Hierdoor werkt het geneesmiddel lokaal en is het minder toxisch.
Duration of treatment Average 6 month / months
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 590 mg
References Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823.

Expected patient volume per year

Patient volume

50 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References RIVM
Additional comments In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit lijden tot een patiëntvolume van 50 patiënten per jaar. In 2020 start een trial naar de mogelijkheid om het geneesmiddel in de eerste lijn in te zetten. Dit zal mogelijk zorgen voor een groei tot 100 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost 30,000.00 - 50,000.00
References bron: SPS
Additional comments Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. In de Verenigde Staten al wel een prijs bekend: "approved in the United States where it will be priced it at $363 per vial, or $132,495 annually if taken daily as directed". Verwachting in Nederland eenmalig €30.000-€50.000 per patiënt, op basis van 6 maanden behandeling (expert-opinie).

Potential total cost per year

Total cost

3,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Mycobacterium abscessus longinfecties. Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020.

Other information

There is currently no futher information available.