Uitgebreide indicatie Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie.
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 3.000.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Liposomaal amikacine
Domein Infectieziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Bacteriele infecties
Uitgebreide indicatie Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie.
Merknaam ALIS
Fabrikant Insmed
Werkingsmechanisme Antibioticum
Toedieningsweg Inhalatie
Toedieningsvorm Vloeistof voor inhalatiedamp
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Juli 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine danwel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Huidige fase 3 resultaten lijken veelbelovend. Het geneesmiddel werkt door middel van verneveling. Hierdoor werkt het geneesmiddel lokaal en is het minder toxisch.
Behandelduur Gemiddeld 6 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 590 mg
Bronnen Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

50 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen RIVM
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit lijden tot een patiëntvolume van 50 patiënten per jaar. In 2020 start een trial naar de mogelijkheid om het geneesmiddel in de eerste lijn in te zetten. Dit zal mogelijk zorgen voor een groei tot 100 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 30.000,00 - 50.000,00
Bronnen bron: SPS
Aanvullende opmerkingen Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. In de Verenigde Staten al wel een prijs bekend: "approved in the United States where it will be priced it at $363 per vial, or $132,495 annually if taken daily as directed". Verwachting in Nederland eenmalig €30.000-€50.000 per patiënt, op basis van 6 maanden behandeling (expert-opinie).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik Mycobacterium abscessus longinfecties. Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.