Extended indication Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large
Therapeutic value Possible added value
Total cost 73,024,248.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Lisocabtagene maraleucel
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma
Extended indication Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B), after at least two previous lines of treatments.
Proprietary name Breyanzi
Manufacturer Celgene
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments CAR-T

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date July 2020
Expected Registration April 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP opinie ontvangen in Januari 2022. Geregistreerd op 4 April 2022. De verstrekking van lisocabtagene maraleucel voor deze indicatie voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag meer dan € 40 miljoen per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van het geneesmiddel breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling en vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket.

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie, axicabtagene ciloleucel.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30%-40%). De follow up van Liso-cel is beduidend korter dan van de concurrerende CAR-T producten, echter de beste complete remission rate ligt met 73% hoger dan die van Yescarta en Kymriah. De progressie vrije overleving bij 12 maanden ligt met 44% op vergelijkbare hoogte als bij de 2 andere CAR-T producten.
Duration of treatment one-off
References JCAR017-BCM-001: NCT03484702.
Additional comments JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]).

Expected patient volume per year

Patient volume

129 - 245

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Advies herbeoordeling sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®)(1); Expertopinie (2).
Additional comments Het aantal patiënten (DLBCL/PMBCL) na ten minste twee eerdere behandelingslijnen, dat in aanmerking komt voor een CAR T behandeling werd in het herbeoordelingsrapport van axicabtagene ciloleucel (Yescarta) gepresenteerd. In dit rapport wordt aangenomen dat 141, 142 en 143 incidente patiënten per jaar in jaar 1, 2 en 3 respectievelijk binnen de huidige indicatie in aanmerking komen voor axicabtagene ciloleucel (Yescarta)(1). Geëxtrapoleerd zou dit uitkomen in 2024 op 145 patiënten. Het patiëntvolume voor folliculair lymfoom graad 3B (FL3B), na tenminste twee eerdere behandelingslijnen, is volgens een expertopinie ingeschat op maximaal 100 patiënten. Het realistische patiëntvolume voor FL3B zal waarschijnlijk lager uitvallen. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie)(1).

Expected cost per patient per year

Cost < 390,504.00
References Drugs.com
Additional comments De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Op basis van de US-prijs zijn de kosten voor Breyanzi per behandeling: € 390.504. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Potential total cost per year

Total cost

73,024,248.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Second-line transplant-eligible large B-cell lymphoma (LBCL). Relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL). Second-line transplant-ineligible large B-cell lymphoma (LBCL).
References Manufacturer

Other information

There is currently no futher information available.