Lisocabtagene maraleucel

Stofnaam

Lisocabtagene maraleucel

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Non-hodgkin lymfoom agressief

Uitgebreide indicatie
Recidief DLBCL na ASCT of niet in aanmerking komend voor ASCT.

1. Product

Fabrikant

Celgene

Werkingsmechanisme

CAR-T therapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
CAR-T

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Datum indiening

2019

Verwachte registratie

November 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Reinductie met R-chemo, lenalidomide, allo-SCT.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30-40%).

Behandelduur

Gemiddeld eenmalig

Bronnen
JCAR017-BCM-001: NCT03484702
Aanvullende opmerkingen
JCAR017 will be infused at a dose of 1 x 10^8 JCAR017-positive transfected viable T cells (5×10^7 CD8+ CAR+ T cells and 5×10^7 CD4+ CAR+ T cells), on Day 1 (2 to 7 days after completion of lymphodepleting chemotherapy [LD]).

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

90 - 135

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Aanvullende opmerkingen
Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT.  Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moete gaan met o.a. Yescarta en Kymriah (3e CAR T in deze indicatie).
In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

327.000

Bronnen
https://www.pharmaceutical-technology.com/comment/asco-2018-will-jcar017-become-third-car-t-product-lymphoma/
Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van een zelfde prijs als Yescarta zou het neerkomen op €327.000 per behandeling.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

36.787.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Leukaemia

Bronnen
AdisInsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.