Extended indication

Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

70,305,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Lisocabtagene maraleucel

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Aggressive non-Hodgkin's lymphoma

Extended indication

Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B).

Manufacturer

Celgene

Mechanism of action

CAR-T therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
CAR-T

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Yes

Submission date

July 2020

Expected Registration

August 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Fabrikant verwacht registratie in het tweede kwartaal van 2021.

Therapeutic value

Current treatment options

Chemotherapie, axicabtagene ciloleucel.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30%-40%). De follow up van Liso-cel is beduidend korter dan van de concurrerende CAR-T producten, echter de beste complete remission rate ligt met 73% hoger dan die van Yescarta en Kymriah. De progressie vrije overleving bij 12 maanden ligt met 44% op vergelijkbare hoogte als bij de 2 andere CAR-T producten.

Duration of treatment

one-off

References
JCAR017-BCM-001: NCT03484702.
Additional comments
JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]).

Expected patient volume per year

Patient volume

95 - 335

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019.
Additional comments
Er zijn ongeveer 500 recidiverende DLBCL patiënten per jaar in Nederland. Zo'n 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie. Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slechte conditie, te snel beloop van de ziekte, et cetera. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie).
In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie. Het patiëntvolume zal maximaal met 200 patiënten hoger uitvallen als ook patiënten met follicularlymfoom na twee eerdere behandelingen meegenomen worden.

Expected cost per patient per year

Cost

327,000.00

References
https://www.pharmaceutical-technology.com/comment/asco-2018-will-jcar017-become-third-car-t-product-lymphoma/.
Additional comments
Uitgaande van een zelfde prijs als Yescarta zou het neerkomen op €327.000 per behandeling.

Potential total cost per year

Total cost

70,305,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Lopende fase 2 studies.

References
AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.