Lixivaptan

Uitgebreide indicatie	Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Lixivaptan
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD).
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant heeft in juli 2022 aangegeven in een persbericht dat de klinische studies gestopt zijn vanwege het ontstaan van leverenzymstoornissen.

Huidige behandelopties	Tolvaptan
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het is sterk de verwachting dat dit middel een gelijk effect heeft als de huidige standaard tolvaptan op het beloop van ADPKD.
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Bronnen	NCT04152837

Patiëntvolume	< 180 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Patiëntvolume

< 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.