Lonafarnib

Stofnaam
Lonafarnib
Domein
Infectieziekten
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Virale infecties
Uitgebreide indicatie
Hepatitis D infection with ritonavir

1. Product

Merknaam
Sarasar
Fabrikant
Eiger Bio
Werkingsmechanisme
Virusremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
This medicine works by blocking an enzyme in the virus responsible for a chemical reaction called 'farnesylation', which involves the addition of a chemical group (farnesyl) to certain proteins. The hepatitis delta virus requires the farnesylation of its major protein in order to reproduce itself. By blocking this reaction, it is expected that the medicine will interfere with the ability of the hepatitis delta virus to reproduce, reducing the amount of the virus in the body and thereby helping to reduce damage to the liver.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
2021
Verwachte registratie
2022
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
PRIME-status verkregen in december 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Uitbreiding van behandelingsmogelijkheden voor hepatitis delta heeft zeker therapeutische waarde, gezien de afwezigheid van mogelijkheden tot nu toe.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Dosering per toediening
25 mg
Bronnen
NCT02968641
Aanvullende opmerkingen
Wordt gebruikt in combinatie met ritonavir 100 mg tweemaal per dag.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 2.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Derickx et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2011;155:A3513
Aanvullende opmerkingen
Het aantal patiënten met hepatitis delta (hetgeen alleen maar voorkomt bij actieve hepatitis B) is in Nederland heel klein. De prevalentie van chronisch geïnfecteerde patiënten in Nederland wordt geschat op 2.500.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Afhankelijk van de therapeutische waarde, gezien de PRIME-status die is afgegeven door de EMA, is het een veelbelovende therapie en dus mogelijk duur.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Progeria
Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.