Lonafarnib

Extended indication	Hepatitis D infection with ritonavir
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Lonafarnib
Domain	Infectious diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Viral infections other
Extended indication	Hepatitis D infection with ritonavir
Proprietary name	Sarasar
Manufacturer	Eiger Bio
Mechanism of action	Virus inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	This medicine works by blocking an enzyme in the virus responsible for a chemical reaction called 'farnesylation', which involves the addition of a chemical group (farnesyl) to certain proteins. The hepatitis delta virus requires the farnesylation of its major protein in order to reproduce itself. By blocking this reaction, it is expected that the medicine will interfere with the ability of the hepatitis delta virus to reproduce, reducing the amount of the virus in the body and thereby helping to reduce damage to the liver.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	PRIME-status verkregen in december 2018.

Therapeutic value

Current treatment options	Geen
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Uitbreiding van behandelingsmogelijkheden voor hepatitis delta heeft zeker therapeutische waarde, gezien de afwezigheid van mogelijkheden tot nu toe.
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	25 mg
References	NCT02968641
Additional remarks	Wordt gebruikt in combinatie met ritonavir 100mg tweemaal per dag.

Expected patient volume per year

Patient volume	20 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	(1) El Bouzidi et al. 2015, J Clin Virol; 2) expert opinie
Additional remarks	\Een recente survey door het Erasmus MC in Nederlandse hepatitis centra, toonde aan dat er 126 patiënten bekend zijn met hepatitis D. Het aantal patiënten kan mogelijk hoger zijn omdat er niet standaard wordt getest op hepatitis D bij hepatitis B patiënten (1). De incidentie in Nederland wordt met name bepaald door migratie uit hoog endemische gebieden en is hierdoor moeilijk voorspelbaar (Oost-Europa/ Turkije/ Afrika). De verwachting is dat er jaarlijks rond de 20 tot 30 gevallen zijn (2)

Patient volume

20 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

(1) El Bouzidi et al. 2015, J Clin Virol; 2) expert opinie

Additional remarks

\Een recente survey door het Erasmus MC in Nederlandse hepatitis centra, toonde aan dat er 126 patiënten bekend zijn met hepatitis D. Het aantal patiënten kan mogelijk hoger zijn omdat er niet standaard wordt getest op hepatitis D bij hepatitis B patiënten (1). De incidentie in Nederland wordt met name bepaald door migratie uit hoog endemische gebieden en is hierdoor moeilijk voorspelbaar (Oost-Europa/ Turkije/ Afrika). De verwachting is dat er jaarlijks rond de 20 tot 30 gevallen zijn (2)

Expected cost per patient per year

References	drugs.com
Additional remarks	Afhankelijk van de therapeutische waarde, gezien de PRIME-status die is afgegeven door de EMA, is het een veelbelovende therapie en dus mogelijk duur. De kosten voor Zokinvy orale capsule 50 mg zijn ongeveer $ 24.508 voor een levering van 30 capsules. De kosten per patiënt per jaar afhankelijk van de behandelduur.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Progeria
References	Clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.