Lonafarnib

Uitgebreide indicatie	Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Progeroid Laminopathies.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Lonafarnib
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Progeroid Laminopathies.
Merknaam	Sarasar
Fabrikant	Eiger Bio
Werkingsmechanisme	Virusremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Indieningsdatum	April 2020
Verwachte registratie	December 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen	NCT02579044

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bronnen

NCT02579044

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.