Extended indication for the treatment of growth hormone deficiency in adolescents and children above 3 years of age.
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Registration phase Registered

Product

Active substance Lonapegsomatropin
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Extended indication for the treatment of growth hormone deficiency in adolescents and children above 3 years of age.
Proprietary name Lonapegsomatropin Ascendis Pharma
Manufacturer Ascendis
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Fabrikant: Ascendis Pharma A/S. Somatotropin receptor agonists.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date October 2020
Expected Registration January 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positive CHMP opinie ontvangen in november 2021.

Therapeutic value

Current treatment options somatropine
Therapeutic value Possible benefit in ease of use
Substantiation Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Somapacitan zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Frequency of administration 1 times a week
References NCT03305016, NCT03344458, NCT02781727
Additional comments Starting dose of 0.24mg/kg/week

Expected patient volume per year

Patient volume

< 2,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Gezondheidsplein; CBS
Additional comments Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoon deficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Additional comments Amerikaanse prijzen $692 per unit (3 mg). Prijs pppj zal afhankelijk zijn van een gemiddeld gewicht van de populatie. Starting dose of 0.24mg/kg/week. Hierdoor niet mogelijk om een inschatting van de prijs te geven.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.