Lonapegsomatropin

Uitgebreide indicatie	for the treatment of growth hormone deficiency in adolescents and children above 3 years of age.
Therapeutische waarde	Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Lonapegsomatropin
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Uitgebreide indicatie	for the treatment of growth hormone deficiency in adolescents and children above 3 years of age.
Merknaam	Skytrofa
Fabrikant	Ascendis
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: Ascendis Pharma A/S. Somatotropin receptor agonists.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Oktober 2020
Verwachte registratie	Januari 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positive CHMP opinie ontvangen in november 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	somatropine
Therapeutische waarde	Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Somapacitan zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Bronnen	NCT03305016, NCT03344458, NCT02781727
Aanvullende opmerkingen	Starting dose of 0.24mg/kg/week

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 2.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gezondheidsplein; CBS
Aanvullende opmerkingen	Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoon deficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

< 2.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gezondheidsplein; CBS

Aanvullende opmerkingen

Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoon deficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	drugs.com
Aanvullende opmerkingen	Prijs in de Verenigde Staten $692 per unit (3 mg). Prijs per patiënt per jaar zal afhankelijk zijn van een gemiddeld gewicht van de populatie. Start dosering 0,24mg/kg/week. Hierdoor is het niet mogelijk om een inschatting van de prijs te geven.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.