Lumacaftor / ivacaftor

Extended indication	Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	4,038,528.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Lumacaftor / ivacaftor
Domain	Lung diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Cystic fibrosis
Extended indication	Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie.
Proprietary name	Orkambi
Manufacturer	Vertex
Mechanism of action	Protein chaperone
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Geen vergelijkende behandelopties bij deze leeftijdscategorie.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Gezien het gebrek aan behandelopties wordt hier een mogelijke meerwaarde verwacht.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 24 Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks	1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (BIA Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 24 patiënten van 12 maanden tot en met 24 maanden in aanmerking komen voor Orkambi.

Patient volume

< 24

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks

1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (BIA Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 24 patiënten van 12 maanden tot en met 24 maanden in aanmerking komen voor Orkambi.

Expected cost per patient per year

Cost	< 168,272.00
Additional remarks	Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs.

Potential total cost per year

Total cost	4,038,528.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

4,038,528.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.