Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR g
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 4.038.528,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Lumacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie.
Merknaam Orkambi
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen vergelijkende behandelopties bij deze leeftijdscategorie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Gezien het gebrek aan behandelopties wordt hier een mogelijke meerwaarde verwacht.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 24

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen 1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (BIA Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 24 patiënten van 12 maanden tot en met 24 maanden in aanmerking komen voor Orkambi.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 168.272,00
Aanvullende opmerkingen Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

4.038.528,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.