Lumacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of cystic fibrosis for children aged 1 to less than 2 years old of age who are homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Lumacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of cystic fibrosis for children aged 1 to less than 2 years old of age who are homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene.
Merknaam	Orkambi
Fabrikant	Vertex
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juni 2022
Verwachte registratie	April 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.