Expand all sections

Lumacaftor / ivacaftor

Orkambi

Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie
Therapeutic value Possible added value
Total cost 11,947,312.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Lumacaftor / ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie
Proprietary name Orkambi
Manufacturer Vertex
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Expected Registration January 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutic value Possible added value

Expected patient volume per year

Patient volume

< 71

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Additional remarks 1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (pakketbeoordeling Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 71 patiënten van 2 tot en met 5 jaar in aanmerking komen voor Orkambi.

Expected cost per patient per year

Cost < 168,272.00
Additional remarks Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs.

Potential total cost per year

Total cost

11,947,312.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie (verwachting 2022/2023)
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.