Lumacaftor / ivacaftor

Stofnaam
Lumacaftor / ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie

1. Product

Merknaam
Orkambi
Fabrikant
Vertex
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Verwachte registratie
Januari 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie november 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 71

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Aanvullende opmerkingen
1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (pakketbeoordeling Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 71 patiënten van 2 tot en met 5 jaar in aanmerking komen voor Orkambi.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 168.272
Aanvullende opmerkingen
Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

11.947.312

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie (verwachting 2022/2023)
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven