Lumacaftor / ivacaftor

Active substance
Lumacaftor / ivacaftor
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Cystic fibrosis
Extended indication
Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie

1. Product

Proprietary name
Orkambi
Manufacturer
Vertex
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Granulate
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Centre of expertise
UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Expected Registration
January 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered and reimbursed
Additional comments
Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutic value
Potential added value
Duration of treatment
lifetime
Frequency of administration
2 times a day
References
SmPC
Additional comments
informatie met betrekking tot de dosering: <14 kg 1 maal lumacaftor 100 mg/ ivacaftor 125 mg per 12 uur, >14 kg 1 maal lumcaftor 150 mg/ ivacaftor 188 mg per 12 uur

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 74

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar. NCFS registry, 2017.
Additional comments
1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (pakketbeoordeling Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 71 patiënten van 2 tot en met 5 jaar in aanmerking komen voor Orkambi. Inschatting op basis van NCFS registry (2017): 74 patiënten.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 169,000
Additional comments
Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs.

6. Potential total cost per year

Total cost

12,506,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No
References
fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence."

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie. Daarnaast ook de verwachting dat er een indicatie uitbreiding komt voor < 12 maanden.
References
Fabrikant

9. Other information

There is currently no futher information available.