Lumasiran

Active substance
Lumasiran
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other metabolism and Endocrinology
Extended indication
Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) 6 Years and older.

1. Product

Manufacturer
Alnylam
Mechanism of action
Small interfering RNA (siRNA)
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld). Gezien de hoge prijs mogelijk intramurale bekostiging.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
April 2020
Expected Registration
November 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
Fabrikant geeft aan dat registratie plaats zal vinden in Q4 van 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantie.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht.
Frequency of administration
3 times every 4 weeks
Dosage per administration
3 mg/kg
References
ILLUMINATE-A (NCT03681184)
Additional comments
Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 12

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
orpha.net; expertopinie
Additional comments
De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling.

5. Expected cost per patient per year

References
https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels
Additional comments
De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen. “While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,”

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.