Lumasiran

Werkzame stof
Lumasiran
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisseling en Endocrinologie overig
Uitgebreide indicatie
Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) 6 Years and older.

1. Product

Fabrikant
Alnylam
Werkingsmechanisme
Small interfering RNA (siRNA)
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld). Gezien de hoge prijs mogelijk intramurale bekostiging.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum
April 2020
Verwachte registratie
November 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant geeft aan dat registratie plaats zal vinden in Q4 van 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantie.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht.
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
3 maal per 4 weken
Dosis per toediening
3 mg/kg
Bronnen
ILLUMINATE-A (NCT03681184)
Aanvullende opmerkingen
Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 12

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
orpha.net; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels
Aanvullende opmerkingen
De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen. “While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,”

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.