Lumasiran

Metabolism and Endocrinology

New medicine (specialité)

Other metabolism and Endocrinology

Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups.

Oxlumo

Alnylam

Small interfering RNA (siRNA)

Subcutaneous

Injection

Extramural (GVS)

Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld).

Centralised (EMA)

Accelerated assessment

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

April 2020

November 2020

Yes

Registered

Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Geregistreerd in november 2020. Er wordt nog gekeken naar een oplossing voor een mogelijkheid tot vergoeding.

Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie.

No estimate possible yet

Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht.

continuous

3 times every 4 weeks

3 mg/kg

ILLUMINATE-A (NCT03681184)

Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses.

10 - 12

Market share is generally not included unless otherwise stated.

orpha.net; expertopinie

De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling.

€ 291,765.00

https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels

De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen.
“While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,”

€ 3,209,415.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.