Extended indication

Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

3,209,415.00

Registration phase

Registered

Product

Active substance

Lumasiran

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other metabolism and Endocrinology

Extended indication

Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups.

Proprietary name

Oxlumo

Manufacturer

Alnylam

Mechanism of action

Small interfering RNA (siRNA)

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld).

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

Submission date

April 2020

Expected Registration

November 2020

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Geregistreerd in november 2020. Er wordt nog gekeken naar een oplossing voor een mogelijkheid tot vergoeding.

Therapeutic value

Current treatment options

Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

3 times every 4 weeks

Dosage per administration

3 mg/kg

References
ILLUMINATE-A (NCT03681184)
Additional comments
Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 12

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
orpha.net; expertopinie
Additional comments
De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost

291,765.00

References
https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels
Additional comments
De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen.
“While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,”

Potential total cost per year

Total cost

3,209,415.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.