Uitgebreide indicatie

Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Totale kosten

3.209.415,00

Registratiefase

Geregistreerd

Product

Werkzame stof

Lumasiran

Domein

Stofwisseling en Endocrinologie

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stofwisseling en Endocrinologie, overig

Uitgebreide indicatie

Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups.

Merknaam

Oxlumo

Fabrikant

Alnylam

Werkingsmechanisme

Small interfering RNA (siRNA)

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld).

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Versnelde beoordeling

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Indieningsdatum

April 2020

Verwachte registratie

November 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Geregistreerd

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Geregistreerd in november 2020. Er wordt nog gekeken naar een oplossing voor een mogelijkheid tot vergoeding.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht.

Behandelduur

doorlopend

Toedieningsfrequentie

3 maal per 4 weken

Dosis per toediening

3 mg/kg

Bronnen
ILLUMINATE-A (NCT03681184)
Aanvullende opmerkingen
Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 12

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
orpha.net; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

291.765,00

Bronnen
https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels
Aanvullende opmerkingen
De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen.
“While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,”

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.209.415,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.