Lumasiran

Stofwisseling en Endocrinologie

Nieuw middel (specialité)

Stofwisseling en Endocrinologie, overig

Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups.

Oxlumo

Alnylam

Small interfering RNA (siRNA)

Subcutaan

Injectie

Extramuraal (GVS)

Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld).

Centraal (EMA)

Versnelde beoordeling

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

April 2020

November 2020

Ja

Geregistreerd

Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Geregistreerd in november 2020. Er wordt nog gekeken naar een oplossing voor een mogelijkheid tot vergoeding.

Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht.

doorlopend

3 maal per 4 weken

3 mg/kg

ILLUMINATE-A (NCT03681184)

Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses.

10 - 12

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

orpha.net; expertopinie

De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling.

€ 291.765,00

https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels

De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen.
“While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,”

€ 3.209.415,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.