Luspatercept Medicine 04 June 2024 Extended indication Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Luspatercept Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Reblozyl Manufacturer BMS Portfolio holder BMS Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date 2024 Expected Registration July 2025 Orphan drug Unknown Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Uitbreiding voor pediatrische patienten. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04143724 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74 Additional remarks De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Expected cost per patient per year Cost € 67,505.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; Z-index juni 2024 Additional remarks Per flacon 25mg: €1.309,99. Per flacon 75mg: €3.895,31. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks