Luspatercept

Stofnaam
Luspatercept
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Beta-thalassemia, transfusion dependent

1. Product

Merknaam
Reblozyl
Fabrikant
Celgene
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Erythroid Maturation Agent

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
Mei 2019
Verwachte registratie
Juni 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant verwacht indiening bij de EMA in H1 2019 en goedkeuring in H1 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Leidt mogelijk tot reductie in RBC transfusies of transfusieonafhankelijkheid.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per 3 weken
Dosering per toediening
1 mg/kg
Bronnen
NCT02604433

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 150

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Beta-thalassemia zal maar een deel van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Phase III myelodysplastic syndromes
Bronnen
clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.