Luspatercept

Active substance Luspatercept
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent.

Product

Proprietary name Reblozyl
Manufacturer Celgene
Mechanism of action Other
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht
Additional comments Erythroid Maturation Agent.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date May 2019
Expected Registration June 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional comments Positieve CHMP-opinie in april 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation De fase 3 BELIEVE trial liet de volgende resultaten zien: Het primaire eindpunt (≥ 33% reductie in transfusie burden (reductie van ≥ 2 RBC units) werd gezien in 21.4% van de patiënten in de luspatercept groep tegenover 4.5% van de placebo ontvangers in week 13-24. In week 37-48 was dit 19.6% en 3.6% (p < 0.0001). 7.6% en 10.3% van luspatercept ontvangers bereikten ≥50% reductie in RBC transfusie burden gedurende week 13–24 en 37–48, vergeleken met 1.8% (p = 0.0303) en 0.9% (p = 0.0017) in de placebo groep. Het verschil in transfusie ten opzichte van baseline in week 13-24 was 1.35 RBC unit (p < 0.0001).
Frequency of administration 1 times every 3 weeks
Dosage per administration 1 mg/kg
References NCT02604433 ; Porter, BJH 2019

Expected patient volume per year

Patient volume

< 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References hematologienederland.nl
Additional comments In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Beta-thalassemia zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Het cohort NTDT is redelijk statisch. Het patiënten volume zal niet jaarlijks toenemen, de geschatte aantallen zullen daardoor redelijk stabiel blijven. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Expected cost per patient per year

Cost < 160,000
References https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Additional comments In de Verenigde Staten is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

Potential total cost per year

Total cost

12,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Phase III myelodysplastic syndromes
References clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.