Luspatercept

Active substance
Luspatercept
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other non-oncological hematological medications
Extended indication
Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent.

1. Product

Proprietary name
Reblozyl
Manufacturer
Celgene
Mechanism of action
Other
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht
Additional comments
Erythroid Maturation Agent.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
May 2019
Expected Registration
June 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Positive CHMP opinion
Additional comments
Positieve CHMP-opinie in april 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
De fase 3 BELIEVE trial liet de volgende resultaten zien: Het primaire eindpunt (≥ 33% reductie in transfusie burden (reductie van ≥ 2 RBC units) werd gezien in 21.4% van de patiënten in de luspatercept groep tegenover 4.5% van de placebo ontvangers in week 13-24. In week 37-48 was dit 19.6% en 3.6% (p < 0.0001). 7.6% en 10.3% van luspatercept ontvangers bereikten ≥50% reductie in RBC transfusie burden gedurende week 13–24 en 37–48, vergeleken met 1.8% (p = 0.0303) en 0.9% (p = 0.0017) in de placebo groep. Het verschil in transfusie ten opzichte van baseline in week 13-24 was 1.35 RBC unit (p < 0.0001).
Frequency of administration
1 times every 3 weeks
Dosage per administration
1 mg/kg
References
NCT02604433 ; Porter, BJH 2019

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
hematologienederland.nl
Additional comments
In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Beta-thalassemia zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Het cohort NTDT is redelijk statisch. Het patiënten volume zal niet jaarlijks toenemen, de geschatte aantallen zullen daardoor redelijk stabiel blijven. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 160,000
References
https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Additional comments
In de Verenigde Staten is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

6. Potential total cost per year

Total cost

12,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Phase III myelodysplastic syndromes
References
clinicaltrials.gov

9. Other information

There is currently no futher information available.