Luspatercept

Werkzame stof
Luspatercept
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent.

1. Product

Merknaam
Reblozyl
Fabrikant
Celgene
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen
Erythroid Maturation Agent.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
Mei 2019
Verwachte registratie
Juni 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in april 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De fase 3 BELIEVE trial liet de volgende resultaten zien: Het primaire eindpunt (≥ 33% reductie in transfusie burden (reductie van ≥ 2 RBC units) werd gezien in 21.4% van de patiënten in de luspatercept groep tegenover 4.5% van de placebo ontvangers in week 13-24. In week 37-48 was dit 19.6% en 3.6% (p < 0.0001). 7.6% en 10.3% van luspatercept ontvangers bereikten ≥50% reductie in RBC transfusie burden gedurende week 13–24 en 37–48, vergeleken met 1.8% (p = 0.0303) en 0.9% (p = 0.0017) in de placebo groep. Het verschil in transfusie ten opzichte van baseline in week 13-24 was 1.35 RBC unit (p < 0.0001).
Behandelduur
doorlopend
Toedingsfrequentie
1 maal per 3 weken
Dosis per toediening
1 mg/kg
Bronnen
NCT02604433 ; Porter, BJH 2019

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Beta-thalassemia zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Het cohort NTDT is redelijk statisch. Het patiënten volume zal niet jaarlijks toenemen, de geschatte aantallen zullen daardoor redelijk stabiel blijven. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 160.000
Bronnen
https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Aanvullende opmerkingen
In de Verenigde Staten is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

12.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Phase III myelodysplastic syndromes
Bronnen
clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.