Extended indication Adults with non transfusion dependent beta (β)-thalassemia
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 5,762,850.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Luspatercept
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Adults with non transfusion dependent beta (β)-thalassemia
Proprietary name Reblozyl
Manufacturer Celgene
Mechanism of action Other
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments De fabrikant verwacht registratie eind 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn.
Frequency of administration 1 times every 3 weeks
Dosage per administration 1 mg/kg
References NCT03342404

Expected patient volume per year

Patient volume

< 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References hematologienederland.nl
Additional comments In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Expected cost per patient per year

Cost 76,838.00
References Fabrikant; Z-index
Additional comments Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433,- Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

5,762,850.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions 1L MDS (COMMANDS)
References https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Other information

There is currently no futher information available.