Luspatercept

Uitgebreide indicatie	Adults with non transfusion dependent beta (β)-thalassemia
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten	5.762.850,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Luspatercept
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Adults with non transfusion dependent beta (β)-thalassemia
Merknaam	Reblozyl
Fabrikant	celgene
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant verwacht registratie eind 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 3 weken
Dosis per toediening	1 mg/kg
Bronnen	NCT03342404

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 75 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Patiëntvolume

< 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

hematologienederland.nl

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	76.838,00
Bronnen	Fabrikant; Z-index
Aanvullende opmerkingen	Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433,- Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	5.762.850,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

5.762.850,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	1L MDS (COMMANDS)
Bronnen	https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.