Extended indication

Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Total cost

5,762,850.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Luspatercept

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Other non-oncological hematological medications

Extended indication

Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).

Proprietary name

Reblozyl

Manufacturer

Celgene

Mechanism of action

Other

Route of administration

Subcutaneous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

October 2021

Expected Registration

August 2022

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
De fabrikant verwacht registratie eind 2022.

Therapeutic value

Current treatment options

Bloedtransfusies en ijzerchelatie.

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Substantiation

De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn.

Frequency of administration

1 times every 3 weeks

Dosage per administration

1 mg/kg

References
NCT03342404

Expected patient volume per year

Patient volume

< 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
hematologienederland.nl
Additional comments
In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Expected cost per patient per year

Cost

76,838.00

References
Fabrikant; Z-index
Additional comments
Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

5,762,850.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

1L MDS (COMMANDS)

References
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Other information

There is currently no futher information available.