Luspatercept

Cardiovascular diseases

Indication extension

Other non-oncological hematological medications

Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).

Reblozyl

Celgene

Other

Subcutaneous

Injection

Intermural (MSZ)

UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

October 2021

August 2022

Yes

Registration application pending

De fabrikant verwacht registratie eind 2022.

Bloedtransfusies en ijzerchelatie.

Possible added value for a subgroup

De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn.

1 times every 3 weeks

1 mg/kg

NCT03342404

< 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

hematologienederland.nl

In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

€ 76,838.00

Fabrikant; Z-index

Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

€ 5,762,850.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

Yes

1L MDS (COMMANDS)

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

There is currently no futher information available.