Luspatercept

Extended indication	Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Total cost	€ 5,762,850.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Luspatercept
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).
Proprietary name	Reblozyl
Manufacturer	celgene
Mechanism of action	Other
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	October 2021
Expected Registration	August 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional comments	De fabrikant verwacht registratie eind 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn.
Frequency of administration	1 times every 3 weeks
Dosage per administration	1 mg/kg
References	NCT03342404

Expected patient volume per year

Patient volume	< 75 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	hematologienederland.nl
Additional comments	In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Patient volume

< 75

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

hematologienederland.nl

Additional comments

In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Expected cost per patient per year

Cost	€ 76,838.00
References	Fabrikant; Z-index
Additional comments	Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost	€ 5,762,850.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

€ 5,762,850.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	1L MDS (COMMANDS)
References	https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Other information

There is currently no futher information available.