You are here:
Reblozyl
Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).
Possible added value for a subgroup
€ 5,762,850.00
Registration application pending
Luspatercept
Cardiovascular diseases
Indication extension
Other non-oncological hematological medications
Celgene
Other
Subcutaneous
Injection
Intermural (MSZ)
UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht
Centralised (EMA)
Normal trajectory
No
October 2021
August 2022
Yes
De fabrikant verwacht registratie eind 2022.
Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn.
1 times every 3 weeks
1 mg/kg
NCT03342404
< 75
Market share is generally not included unless otherwise stated.
hematologienederland.nl
In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.
€ 76,838.00
Fabrikant; Z-index
Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.
This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
There is currently nothing known about off label use.
1L MDS (COMMANDS)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines