Uitgebreide indicatie Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 5.762.850,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Luspatercept
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).
Merknaam Reblozyl
Fabrikant Celgene
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2021
Verwachte registratie Augustus 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht registratie eind 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken
Dosis per toediening 1 mg/kg
Bronnen NCT03342404

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 76.838,00
Bronnen Fabrikant; Z-index
Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.762.850,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen 1L MDS (COMMANDS)
Bronnen https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.