Extended indication Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Total cost 3,073,520.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Luspatercept
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).
Proprietary name Reblozyl
Manufacturer Celgene
Mechanism of action Other
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht
Additional comments Fabrikant is nu Bristol Myers Squibb.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date October 2021
Expected Registration August 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments De fabrikant verwacht registratie eind 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%.
Frequency of administration 1 times every 3 weeks
Dosage per administration 1 mg/kg
References NCT03342404

Expected patient volume per year

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References hematologienederland.nl
Additional comments In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77.7%. Aangezien een gedeelte van deze patiënten jonger dan 18 zal zijn komen er naar verwachting niet meer dan 40 patiënten in aanmerking voor deze indicatie.

Expected cost per patient per year

Cost 76,838.00
References Fabrikant; G-standaard
Additional comments Per flacon 25mg: €1.478 / per flacon 75mg: €4.433. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

3,073,520.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions 1L MDS (COMMANDS)
References https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Other information

There is currently no futher information available.