Luspatercept

Luspatercept

Cardiovascular diseases

Indication extension

Other non-oncological hematological medications

Transfusion dependent B-thalassemia in adolescents

Reblozyl

BMS

BMS

Other

Subcutaneous

Injection

Intermural (MSZ)

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

2025

2026

Clinical trials

De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.

No estimate possible yet

Uitbreiding voor pediatrische patienten.

NCT04143724

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Gaziev J, Marziali M, Isgrò A, et al. Bone marrow transplantation for thalassemia from alternative related donors: improved outcomes with a new approach. Blood. 2013;122(15):2751-2756 - Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of beta-thalassemias and hemoglobin E disorders. Expert Rev Hematol. 2010;3(1):103-117 - Barberio G, Ivaldi G. Hemoglobinopathies in Italy. Part I: Clinical nosography and epidemiology. Vol 402016 - Danjou F, Francavilla M, Anni F, et al. A genetic score for the prediction of beta-thalassemia severity. Haematologica 2015;100(4):452-457 - Ceci A, Mangiarini L, Bonifazi F, et al. Multidisciplinary care in haemoglobinopathies. Thalassemia Reports 2014;4(4875):68-74

De EMA geeft aan dat de incidentie 1:10.000 bedraagt. Luspatercept zou geïndiceerd kunnen zijn voor transfusieafhankelijke patiënten waar geen curatieve therapie (allogene stamceltransplantatie) voor mogelijk is. Om te zien of met luspatercept de transfusiebehoefte afneemt/weggaat. Voor kinderen van 0-18 wordt het aantal patiënten op 50 in Nederland geschat op dit moment. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor dit middel wordt geschat op minder dan 5. Het uiteindelijke label zal bepalen welke patiënten er precies in aanmerking komen.

43,428.00

Fabrikant (1); Declaratiedata. 2024 (2); G-standaard november 2024.

Per flacon 25mg: €768,50.  AIP is verlaagd per 1 september 2024.
Per flacon 75mg: €2.305,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024.

Voor een persoon van 75 kilo betekent dit; 52/3=17,33*€2.305,50= €43.428,67 voor de behandeling van een jaar.

217,140.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.