Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with anaemia due to very low, low an
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 2,565,190.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Luspatercept
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication AML / MDS
Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with anaemia due to very low, low and intermediate -risk myelodysplastic syndromes (MDS), who may require RBC transfusions for Reblozyl.
Proprietary name Reblozyl
Manufacturer BMS
Portfolio holder BMS
Mechanism of action Other
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date March 2023
Expected Registration July 2024
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO)
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken.
Frequency of administration 1 times every 3 weeks
Dosage per administration 1.0 mg/kg
References NCT03682536 (ACE-536)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 38

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR(1); Expert opinion (2);
Additional remarks De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Expected cost per patient per year

Cost 67,505.00
References Fabrikant; G-standaard november 2023; NKR; Expert opinion
Additional remarks Per flacon 25mg: €1.309,99. Per flacon 75mg: €3.895,31. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

2,565,190.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional remarks Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.