Luspatercept

Stofnaam

Luspatercept

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused

1. Product

Merknaam

Reblozyl

Fabrikant

Celgene

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Aanvullende opmerkingen
Erythroid Maturation Agent

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Datum indiening

Mei 2019

Verwachte registratie

Juni 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
MEDALIST; "met primary and secondary endpoints". AdisInsight:  "Celgene and Acceleron announces intention to submit NDA and MAA to US FDA and EMA for Myelodysplastic syndromes and Beta-thalassaemia in first half of 2019." Fabrikant verwacht indiening in H1 2019 en registratie in H1 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

RBC transfusies

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid

Behandelduur

Mediaan 13 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per 3 weken

Dosering per toediening

1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg

Bronnen
MEDALIST: NCT02631070

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR
Aanvullende opmerkingen
Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Naar schatting heeft een kwart van deze patiënten ringsideroblasten: zo'n 180 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Phase III Beta-thalassaemia (nu ook opgenomen in de Horizonscan), Phase III first line Luspatercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in ESA Naïve Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions (COMMANDS trial)

Bronnen
clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.