Luspatercept

Werkzame stof

Luspatercept

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused

1. Product

Merknaam

Reblozyl

Fabrikant

Celgene

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Aanvullende opmerkingen
Erythroid Maturation Agent

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Indieningsdatum

Mei 2019

Verwachte registratie

Juli 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
MEDALIST; "met primary and secondary endpoints".

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

RBC transfusies

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid

Behandelduur

Mediaan 13 maand/maanden

Toedingsfrequentie

1 maal per 3 weken

Dosis per toediening

1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg

Bronnen
MEDALIST: NCT02631070
Aanvullende opmerkingen
Behandelduur: mediaan 13 maanden geldt bij patiënten die responderen.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR, fabrikant, expert opinie.
Aanvullende opmerkingen
Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is 25% van de patiënten RS+. Als ook het percentage laag risico MDS patiënten (~67%), het percentage relapsed op ESAs (15.4%) of percentage niet in aanmerking komend voor ESAs (50%), en het percentage patiënten dat transfusieafhankelijk is (51%) worden meegenomen, dan is het geschatte patiënten volume dat in aanmerking komt voor de behandeling met luspatercept ongeveer ~40 per jaar (737 *67% * 25% * (50% + 15.4%) * 51% = ~41 patiënten/jaar).
Mogelijk zou deze schatting nog iets hoger uit kunnen vallen doordat voorheen gold dat men >15% ringsideroblasten moest hebben om als RARS beschouwd te worden en tegenwoordig, in aanwezigheid van een SF3B1 mutatie,  nog maar >5%. Maar dat zal geen enorme stijging van het aantal patiënten opleveren.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 160.000

Bronnen
https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Aanvullende opmerkingen
In de VS is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Phase III Beta-thalassaemia (nu ook opgenomen in de Horizonscan), Phase III first line Luspatercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in ESA Naïve Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions (COMMANDS trial)

Bronnen
clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.