Luspatercept

Werkzame stof

Luspatercept

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) with ring sideroblasts, who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy and for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia associated with beta-thalassaemia.

1. Product

Merknaam

Reblozyl

Fabrikant

Celgene

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
Erythroid Maturation Agent

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Indieningsdatum

Mei 2019

Verwachte registratie

Juni 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in april 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

RBC transfusies, allogene stamceltransplantatie

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid

Behandelduur

Mediaan 49 week/weken

Toedingsfrequentie

1 maal per 3 weken

Dosis per toediening

1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg

Bronnen
MEDALIST: NCT02631070
Aanvullende opmerkingen
Medalist gepubliceerd in NEJM Jan 2020

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR, expert opinie, https://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3MDS.htm.
Aanvullende opmerkingen
Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is naar schatting zo'n 5% van de patiënten lager-risico MDS patiënt met ringsideroblasten en onvoldoende response op/relapse na epo en transfusie-afhankelijk (ongeveer 40 patiënten). Mogelijk wordt deze inschatting iets hoger als we de SF3b1 mutatie in acht nemen, maar de verwachting is dat dat geen enorme toename met zich mee zal brengen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 160.000

Bronnen
https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Aanvullende opmerkingen
In de Verenigde Staten is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.400.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
adisinsight
Aanvullende opmerkingen
Op dit moment geen nieuwe uitbreidingen buiten de indicaties die op de Horizonscan te vinden zijn.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.