Extended indication Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused
Therapeutic value No judgement
Total cost 7,200,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Luspatercept
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused
Proprietary name Reblozyl
Manufacturer celgene
Mechanism of action Other
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Additional remarks Erythroid Maturation Agent

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date May 2019
Expected Registration July 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks MEDALIST; "met primary and secondary endpoints".

Therapeutic value

Current treatment options RBC transfusies
Therapeutic value No judgement
Substantiation Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid
Duration of treatment Median 13 month / months
Frequency of administration 1 times every 3 weeks
Dosage per administration 1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg
References MEDALIST: NCT02631070
Additional remarks Behandelduur: mediaan 13 maanden geldt bij patiënten die responderen.

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR, fabrikant, expert opinie.
Additional remarks Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is 25% van de patiënten RS+. Als ook het percentage laag risico MDS patiënten (~67%), het percentage relapsed op ESAs (15.4%) of percentage niet in aanmerking komend voor ESAs (50%), en het percentage patiënten dat transfusieafhankelijk is (51%) worden meegenomen, dan is het geschatte patiënten volume dat in aanmerking komt voor de behandeling met luspatercept ongeveer ~40 per jaar (737 *67% * 25% * (50% + 15.4%) * 51% = ~41 patiënten/jaar). Mogelijk zou deze schatting nog iets hoger uit kunnen vallen doordat voorheen gold dat men >15% ringsideroblasten moest hebben om als RARS beschouwd te worden en tegenwoordig, in aanwezigheid van een SF3B1 mutatie, nog maar >5%. Maar dat zal geen enorme stijging van het aantal patiënten opleveren.

Expected cost per patient per year

Cost < 160,000.00
References https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Additional remarks In de VS is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

Potential total cost per year

Total cost

7,200,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Phase III Beta-thalassaemia (nu ook opgenomen in de Horizonscan), Phase III first line Luspatercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in ESA Naïve Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions (COMMANDS trial)
References clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.