Vouw alle secties open

Luspatercept

Reblozyl

Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 6.400.000,00
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Luspatercept
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) with ring sideroblasts, who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy and for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia associated with beta-thalassaemia.
Merknaam Reblozyl
Fabrikant celgene
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Mei 2019
Verwachte registratie Juni 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties RBC transfusies, allogene stamceltransplantatie
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid
Behandelduur Mediaan 49 week/weken
Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken
Dosis per toediening 1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg
Bronnen MEDALIST: NCT02631070
Aanvullende opmerkingen Medalist gepubliceerd in NEJM Jan 2020

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR, expert opinie, https://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3MDS.htm.
Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is naar schatting zo'n 5% van de patiënten lager-risico MDS patiënt met ringsideroblasten en onvoldoende response op/relapse na epo en transfusie-afhankelijk (ongeveer 40 patiënten). Mogelijk wordt deze inschatting iets hoger als we de SF3b1 mutatie in acht nemen, maar de verwachting is dat dat geen enorme toename met zich mee zal brengen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 160.000,00
Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.400.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsight
Aanvullende opmerkingen Op dit moment geen nieuwe uitbreidingen buiten de indicaties die op de Horizonscan te vinden zijn.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.