Luspatercept

Stofnaam

Luspatercept

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Leukemie

Uitgebreide indicatie
Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused

1. Product

Merknaam

Reblozyl

Fabrikant

Celgene

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Aanvullende opmerkingen
Erythroid Maturation Agent

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Datum indiening

Januari 2019

Verwachte registratie

Februari 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
MEDALIST; "met primary and secondary endpoints". AdisInsight:  "Celgene and Acceleron announces intention to submit NDA and MAA to US FDA and EMA for Myelodysplastic syndromes and Beta-thalassaemia in first half of 2019." Fabrikant verwacht indiening in H1 2019 en registratie in H1 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

EMA: "At the time of designation, some medicines were authorised in the EU for the treatment of MDSs. The choice of treatment for MDSs depended on a number of factors, including the type and the extent of the disease, whether it had been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. The main treatments for MDSs included chemotherapy (medicines to treat cancer) and bone marrow transplantation. This is a complex procedure where the bone marrow of the patient is cleared of cells and replaced with healthy bone marrow cells from a matched donor." RBS transfusies.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid

Behandelduur

Mediaan 13 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

1 maal per 3 weken

Dosering per toediening

1.0 mg/kg

Bronnen
NCT02631070, EMA

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
EMA, Hematon
Aanvullende opmerkingen
EMA: "At the time of designation, myelodysplastic syndromes affected approximately 2 in 10,000 people in the European Union (EU)." Dit komt neer op maximaal 3.400 patiënten in Nederland. Hematon: "MDS is een zeldzame ziekte die vooral bij mensen tussen de zestig en negentig jaar voorkomt. Het wordt vaker bij mannen geconstateerd. In Nederland gaat het om ongeveer zevenhonderd nieuwe gevallen per jaar."

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Phase III Beta-thalassaemia

Bronnen
clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven