Macimorelin

Stofnaam
Macimorelin
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie
Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults

1. Product

Merknaam
Macrimorelin Aeterna Zentaris
Fabrikant
Aeterna Zentaris
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat Met Gereguleerde Afgifte
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Dit betreft een diagnostische test. De hoeveelheid groeihormoon kan worden vastgesteld via het bloed 90 minuten na inname. Macimorelin is een ghreline (GHrH) agonist die de secretie van groeihormoon stimuleert.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
December 2017
Verwachte registratie
Januari 2019
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
GHrH arginine, gouden strandaard Insulinetolerantietest
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Heeft een beperkte meerwaarde omdat het alleen GHrH test en geen bijnierfunctie. Dus de gouden standaard zal niet verdrongen of slechts beperkt verdrongen worden. Soms is GHrH, die nu samen met arginine wordt gebruikt moeilijk leverbaar en daarom is dit een welkom alternatief.
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
0,5 mg/kg eenmalig
Bronnen
NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013
Aanvullende opmerkingen
Eenmalige dosis

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

200 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Gezondheidsplein; CBS
Aanvullende opmerkingen
Prevalentie groeihormoondeficiëntie is ongeveer 1:10.000 bij volwassenen. Dit komt neer op ongeveer 1.300 volwassenen in Nederland. De inschatting is dat het patiëntvolume dat daadwerkelijk in aanmerking komt tussen de 200 en 500 patiënten ligt.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
150 - 250
Bronnen
Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Schatting op basis van GHrH

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

70.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Kinderen maar is niet gevalideerd
Bronnen
NCT02558829; NCT00448747; Garcia JCEM 2013; Secco JCEM 2009; Juul Horm Res 2002
Aanvullende opmerkingen
Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met arginine gebruiken is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Waarschijnlijk voor kinderen maar is niet gevalideerd.
Bronnen
NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013, , Secco JCEM 2009, Juul Horm Res 2002
Aanvullende opmerkingen
Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die nu samen met arginine wordt gebruikt is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.