Macimorelin

Active substance Macimorelin
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Hormonal disorders
Extended indication Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults

Product

Proprietary name Macrimorelin Aeterna Zentaris
Manufacturer Aeterna Zentaris
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Controlled release granules
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Dit betreft een diagnostische test. De hoeveelheid groeihormoon kan worden vastgesteld via het bloed 90 minuten na inname. Macimorelin is een ghreline (GHrH) agonist die de secretie van groeihormoon stimuleert.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date December 2017
Expected Registration January 2019
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019.

Therapeutic value

Current treatment options GHrH arginine, gouden strandaard Insulinetolerantietest
Therapeutic value Potential equal value
Substantiation Heeft een beperkte meerwaarde omdat het alleen GHrH test en geen bijnierfunctie. Dus de gouden standaard zal niet verdrongen of slechts beperkt verdrongen worden. Soms is GHrH, die nu samen met arginine wordt gebruikt moeilijk leverbaar en daarom is dit een welkom alternatief.
Duration of treatment Not found
Dosage per administration 0,5 mg/kg eenmalig
References NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013
Additional comments Eenmalige dosis

Expected patient volume per year

Patient volume

200 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Gezondheidsplein; CBS
Additional comments Prevalentie groeihormoondeficiëntie is ongeveer 1:10.000 bij volwassenen. Dit komt neer op ongeveer 1.300 volwassenen in Nederland. De inschatting is dat het patiëntvolume dat daadwerkelijk in aanmerking komt tussen de 200 en 500 patiënten ligt.

Expected cost per patient per year

Cost 150 - 250
References Medicijnkosten.nl
Additional comments Schatting op basis van GHrH

Potential total cost per year

Total cost

70,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Kinderen maar is niet gevalideerd
References NCT02558829; NCT00448747; Garcia JCEM 2013; Secco JCEM 2009; Juul Horm Res 2002
Additional comments Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met arginine gebruiken is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Waarschijnlijk voor kinderen maar is niet gevalideerd.
References NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013, , Secco JCEM 2009, Juul Horm Res 2002
Additional comments Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die nu samen met arginine wordt gebruikt is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

Other information

There is currently no futher information available.