Macimorelin

Active substance
Macimorelin
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Hormonal disorders
Extended indication
Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults

1. Product

Proprietary name
Macrimorelin Aeterna Zentaris
Manufacturer
Aeterna Zentaris
Mechanism of action
Receptor agonist
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Controlled release granules
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Dit betreft een diagnostische test. De hoeveelheid groeihormoon kan worden vastgesteld via het bloed 90 minuten na inname. Macimorelin is een ghreline (GHrH) agonist die de secretie van groeihormoon stimuleert.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
December 2017
Expected Registration
January 2019
Orphan drug
No
Registration phase
Registered
Additional comments
Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019.

3. Therapeutic value

Current treatment options
GHrH arginine, gouden strandaard Insulinetolerantietest
Therapeutic value
Potential equal value
Substantiation
Heeft een beperkte meerwaarde omdat het alleen GHrH test en geen bijnierfunctie. Dus de gouden standaard zal niet verdrongen of slechts beperkt verdrongen worden. Soms is GHrH, die nu samen met arginine wordt gebruikt moeilijk leverbaar en daarom is dit een welkom alternatief.
Duration of treatment
Not found
Dosage per administration
0,5 mg/kg eenmalig
References
NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013
Additional comments
Eenmalige dosis

4. Expected patient volume per year

Patient volume

200 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Gezondheidsplein; CBS
Additional comments
Prevalentie groeihormoondeficiëntie is ongeveer 1:10.000 bij volwassenen. Dit komt neer op ongeveer 1.300 volwassenen in Nederland. De inschatting is dat het patiëntvolume dat daadwerkelijk in aanmerking komt tussen de 200 en 500 patiënten ligt.

5. Expected cost per patient per year

Cost
150 - 250
References
Medicijnkosten.nl
Additional comments
Schatting op basis van GHrH

6. Potential total cost per year

Total cost

70,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
Yes
Indications off label use
Kinderen maar is niet gevalideerd
References
NCT02558829; NCT00448747; Garcia JCEM 2013; Secco JCEM 2009; Juul Horm Res 2002
Additional comments
Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met arginine gebruiken is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Waarschijnlijk voor kinderen maar is niet gevalideerd.
References
NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013, , Secco JCEM 2009, Juul Horm Res 2002
Additional comments
Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die nu samen met arginine wordt gebruikt is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

9. Other information

There is currently no futher information available.