Extended indication Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults.
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Total cost 906,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Macitentan
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Cardiovascular diseases
Extended indication Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults.
Proprietary name Opsumit
Manufacturer Janssen
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date February 2022
Expected Registration February 2023
Registration phase Clinical trials
Additional comments De fabrikant verwacht registratie in februari 2023. Weesindicatie voor "Treatment of pulmonary arterial hypertension".

Therapeutic value

Current treatment options Bosentan
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation Bosentan is al op de markt en de eerste keuze. Er is al veel ervaring met dit geneesmiddel. De verwachting is dat het pas bij niet verdraagzaamheid macitentan ingezet zal worden. De werkzaamheid is vergelijkbaar met bosentan, maar het bijwerkingenprofiel van macitentan is beter.
Dosage per administration 10 mg - 75 mg
References RUBATO fase 3 trial NCT03153137; Schilling C, Dalziel K, Nunn R, Du Plessis K, Shi WY, Celermajer D, Winlaw D, Weintraub RG, Grigg LE, Radford DJ, Bullock A, Gentles TL, Wheaton GR, Hornung T, Justo RN, d’Udekem Y. The Fontan epidemic: population projections from the Australia and New Zealand Fontan Registry.Int J Cardiol. 2016

Expected patient volume per year

Patient volume

< 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Managing adult Fontan patients: where do we stand?European Respiratory Review 2016 25: 438-450; Concor database
Additional comments Er zijn circa 4 tot 5/ op de 100.000 patiënten met fontan levend in de gehele populatie. Uit de Concor database blijkt dat er in Nederland 150 patiënten zijn met een Fontan circulatie. Daarvan wordt maar een deel behandeld met een endotheline receptor antagonist. De populatie die hier potentieel behandeld mee gaat worden is dus zeer klein. Er zullen naar verwachting mogelijk enkele tientallen mensen behandeld worden met macitentan.

Expected cost per patient per year

Cost 30,000.00 - 30,400.00
References Medicijnkosten.nl, GIP-databank.
Additional comments per 10 mg €94,00 inclusief BTW dus €86,24 exclusief BTW. De fabrikant geeft aan dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met de huidige range van de bestaande Opsumit (macicentan) indicatie. Prijs per patiënt per jaar gemiddeld genomen in 2019: €29.608,00.

Potential total cost per year

Total cost

906,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Congenital heart defects; Eisenmenger complex
References Adisinsight;
Additional comments Lopende fase 3 studies

Other information

There is currently no futher information available.