Extended indication

Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults.

Therapeutic value

Possibly no place in the treatment regimen

Total cost

906,000.00

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Macitentan

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Other medication for cardiovascular diseases

Extended indication

Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults.

Proprietary name

Opsumit

Manufacturer

Janssen

Mechanism of action

Receptor antagonist

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

February 2022

Expected Registration

February 2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Additional comments
De fabrikant verwacht registratie in februari 2023. Weesindicatie voor "Treatment of pulmonary arterial hypertension".

Therapeutic value

Current treatment options

Bosentan

Therapeutic value

Possibly no place in the treatment regimen

Substantiation

Bosentan is al op de markt en de eerste keuze. Er is al veel ervaring met dit geneesmiddel. De verwachting is dat het pas bij niet verdraagzaamheid macitentan ingezet zal worden. De werkzaamheid is vergelijkbaar met bosentan, maar het bijwerkingenprofiel van macitentan is beter.

Dosage per administration

10 mg - 75 mg

References
RUBATO fase 3 trial NCT03153137; Schilling C, Dalziel K, Nunn R, Du Plessis K, Shi WY, Celermajer D, Winlaw D, Weintraub RG, Grigg LE, Radford DJ, Bullock A, Gentles TL, Wheaton GR, Hornung T, Justo RN, d’Udekem Y. The Fontan epidemic: population projections from the Australia and New Zealand Fontan Registry.Int J Cardiol. 2016

Expected patient volume per year

Patient volume

< 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Managing adult Fontan patients: where do we stand?European Respiratory Review 2016 25: 438-450; Concor database
Additional comments
Er zijn circa 4 tot 5 op de 100.000 patiënten met fontan levend in de gehele populatie. Uit de Concor database blijkt dat er in Nederland 150 patiënten zijn met een fontan circulatie. Daarvan wordt maar een deel behandeld met een endotheline receptor antagonist. De populatie die hier potentieel behandeld mee gaat worden is dus zeer klein. Er zullen naar verwachting mogelijk enkele tientallen mensen behandeld worden met macitentan.

Expected cost per patient per year

Cost

30,000.00 - 30,400.00

References
Medicijnkosten.nl, GIP-databank.
Additional comments
per 10 mg €94 inclusief BTW dus €86,24 exclusief BTW.  De fabrikant geeft aan dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met de huidige range van de bestaande Opsumit (macicentan) indicatie. Prijs per patiënt per jaar gemiddeld genomen in 2019: €29.608.

Potential total cost per year

Total cost

906,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Congenital heart defects; Eisenmenger complex

References
Adisinsight;
Additional comments
Lopende fase 3 studies

Other information

There is currently no futher information available.