Extended indication

Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

5,370,000.00

Registration phase

Positive CHMP opinion

Product

Active substance

Maralixibat

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Liver diseases

Extended indication

Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older

Proprietary name

Livmarli

Manufacturer

Mirum Pharmaceuticals

Mechanism of action

Other, see general comments

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Solution

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Centre of expertise

UMC Groningen

Additional remarks
Apical sodium-bile acid cotransporter/ileal bile acid transporter inibitor.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

April 2023

Expected Registration

August 2024

Registration phase

Positive CHMP opinion

Additional remarks
Positieve CHMP-opinie mei 2024

Therapeutic value

Current treatment options

Ursodeoxycholzuur (UDCA) therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. In deze leeftijd is odevixibat al geregistreerd.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

2 times a day

Dosage per administration

tot maximaal 600 microgram per kilogram

References
NCT04185363

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
www.orpha.net (1); CBS (2);
Additional remarks
Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1 tot 4 personen. Er wordt verwacht dat er maximaal 10 tot 20 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost

< 358,000.00

References
Reuter
Additional remarks
De prijs in Nederland is nog niet bekend. In de Verenigde Staten is wel een prijs bekend. 'Mirum priced the drug, to be made available for distribution immediately under brand name Livmarli, at $1,550 per unit. It expects the per unit annual cost at about $391,000 for a 17-kilogram child, the average weight of patients in it's studies.' 

Dit komt omgerekend neer op een prijs van €358.754,23 per patiënt. De prijs in Nederland zal mogelijk lager liggen.

Potential total cost per year

Total cost

5,370,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.