| Huidige behandelopties |
De behandeling is ondersteunend, met het gebruik van middelen voor de behandeling cholestase en pruritus. |
| Therapeutische waarde |
Nog geen oordeel
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
| Onderbouwing |
Bij volwassenen is er in de fase 2 studie geen toegevoegde waarde gezien voor de behandeling van PBC. Er werd geen significant verschil gezien tussen behandeling met maralixibat en placebo. (1). Bij kinderen lijkt er een heterogeen beeld te zijn van de effectiviteit. Echter er is geen significant verschil in effectiviteit op jeuk, lever chemie en serum galzuren. Daarbij moet opgemerkt worden dat de populatie klein was. (2) Maralixibat wordt wel goed verdragen. |
| Behandelduur |
doorlopend |
| Toedieningsfrequentie |
1 maal per dag |
| Dosis per toediening |
70-140 µg/kg/dag |
| Bronnen |
NCT03905330
(1) Marlyn J. Mayo, et al., A Randomized, Controlled, Phase 2 Study of Maralixibat in the Treatment of Itching Associated With Primary Biliary Cholangitis. Hepatol Commun. 2019 Mar; 3(3): 365–381.
(2) Benjamin L. Shneider, et al., Placebo‐Controlled Randomized Trial of an Intestinal Bile Salt Transport Inhibitor for Pruritus in Alagille Syndrome. Hepatol Commun. 2018 Oct; 2(10): 1184–1198 |