Uitgebreide indicatie Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Treatment of Progressive Familial Intrahepatic
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Maralixibat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2
Fabrikant Mirum Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Oplossing
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum November 2020
Verwachte registratie December 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties De behandeling is ondersteunend, met het gebruik van middelen voor de behandeling cholestase en pruritus.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Bij volwassenen is er in de fase 2 studie geen toegevoegde waarde gezien voor de behandeling van PBC. Er werd geen significant verschil gezien tussen behandeling met maralixibat en placebo. (1). Bij kinderen lijkt er een heterogeen beeld te zijn van de effectiviteit. Echter er is geen significant verschil in effectiviteit op jeuk, lever chemie en serum galzuren. Daarbij moet opgemerkt worden dat de populatie klein was. (2) Maralixibat wordt wel goed verdragen.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 70-140 µg/kg/dag
Bronnen NCT03905330 (1) Marlyn J. Mayo, et al., A Randomized, Controlled, Phase 2 Study of Maralixibat in the Treatment of Itching Associated With Primary Biliary Cholangitis. Hepatol Commun. 2019 Mar; 3(3): 365–381. (2) Benjamin L. Shneider, et al., Placebo‐Controlled Randomized Trial of an Intestinal Bile Salt Transport Inhibitor for Pruritus in Alagille Syndrome. Hepatol Commun. 2018 Oct; 2(10): 1184–1198

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

32 - 64

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen erfelijkheid.nl; CBS
Aanvullende opmerkingen Over de hele wereld hebben 1 tot 2 op de 100.000 mensen PFIC. Dit zou betekenen 170-340 patiënten in Nederland. Uitgaande van een gelijke verdeling over de leeftijdsgroepen zal dit voor de leeftijd van 1 jaar-17 jaar (19%) betekenen dat er 32-64 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsght
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies; Alagille syndrome; Primary biliary cirrhosis; Primary sclerosing cholangitis. Deze IBAT-remmers kunnen ingezet worden bij een groot aantal ziektebeelden waarbij cholestase een rol speelt. Momenteel zijn er meerdere in ontwikkeling voor meerdere indicaties.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.