Maralixibat

Metabolism and Endocrinology

New medicine (specialité)

Liver diseases

Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2

Mirum Pharmaceuticals

Other

Oral

Solution

Extramural (GVS)

Sodium-bile acid cotransporter

Centralised (EMA)

Normal trajectory

September 2020

Yes

No registration expected

Teruggetrokken (zie CHMP opinie september 2021).

De behandeling is ondersteunend, met het gebruik van middelen voor de behandeling cholestase en pruritus.

No estimate possible yet

Bij volwassenen is er in de fase 2 studie geen toegevoegde waarde gezien voor de behandeling van PBC. Er werd geen significant verschil gezien tussen behandeling met maralixibat en placebo. 1). Bij kinderen lijkt er een heterogeen beeld te zijn van de effectiviteit. Echter er is geen significant verschil in effectiviteit op jeuk, lever chemie en serum galzuren. Daarbij moet opgemerkt worden dat de populatie klein was. 2) Maralixibat wordt wel goed verdragen.

continuous

1 times a day

70-140 µg/kg/dag

NCT03905330
(1) Marlyn J. Mayo, et al., A Randomized, Controlled, Phase 2 Study of Maralixibat in the Treatment of Itching Associated With Primary Biliary Cholangitis. Hepatol Commun. 2019 Mar; 3(3): 365–381.
(2) Benjamin L. Shneider, et al., Placebo‐Controlled Randomized Trial of an Intestinal Bile Salt Transport Inhibitor for Pruritus in Alagille Syndrome. Hepatol Commun. 2018 Oct; 2(10): 1184–1198

32 - 64

Market share is generally not included unless otherwise stated.

erfelijkheid.nl; CBS

Over de hele wereld hebben 1 tot 2 op de 100.000 mensen PFIC. Dit zou betekenen 170-340 patiënten in Nederland. Uitgaande van een gelijke verdeling over de leeftijdsgroepen zal dit voor de leeftijd van 1-17 jaar (19%) betekenen dat er 32-64 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

< € 346,000.00

San Francisco Business Times, sep 29, 2021

In de VS kost maralixibat voor Alagille syndroom $391.000 per jaar (€346.000). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen.

€ 16,608,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

No

adisinsght

Lopende fase 2 studies; Alagille syndrome; Primary biliary cirrhosis; Primary sclerosing cholangitis. 
Deze IBAT-remmers kunnen ingezet worden bij een groot aantal ziektebeelden waarbij cholestase een rol speelt. Momenteel zijn er meerdere in ontwikkeling voor meerdere indicaties.

There is currently no futher information available.