Extended indication Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Treatment of Progressive Familial Intrahepatic
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 16,608,000.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Maralixibat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2 Treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 2
Manufacturer Mirum Pharmaceuticals
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Solution
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Sodium-bile acid cotransporter

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date September 2020
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional comments Teruggetrokken (zie CHMP opinie september 2021).

Therapeutic value

Current treatment options De behandeling is ondersteunend, met het gebruik van middelen voor de behandeling cholestase en pruritus.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Bij volwassenen is er in de fase 2 studie geen toegevoegde waarde gezien voor de behandeling van PBC. Er werd geen significant verschil gezien tussen behandeling met maralixibat en placebo. 1). Bij kinderen lijkt er een heterogeen beeld te zijn van de effectiviteit. Echter er is geen significant verschil in effectiviteit op jeuk, lever chemie en serum galzuren. Daarbij moet opgemerkt worden dat de populatie klein was. 2) Maralixibat wordt wel goed verdragen.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 70-140 µg/kg/dag
References NCT03905330 (1) Marlyn J. Mayo, et al., A Randomized, Controlled, Phase 2 Study of Maralixibat in the Treatment of Itching Associated With Primary Biliary Cholangitis. Hepatol Commun. 2019 Mar; 3(3): 365–381. (2) Benjamin L. Shneider, et al., Placebo‐Controlled Randomized Trial of an Intestinal Bile Salt Transport Inhibitor for Pruritus in Alagille Syndrome. Hepatol Commun. 2018 Oct; 2(10): 1184–1198

Expected patient volume per year

Patient volume

32 - 64

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References erfelijkheid.nl; CBS
Additional comments Over de hele wereld hebben 1 tot 2 op de 100.000 mensen PFIC. Dit zou betekenen 170-340 patiënten in Nederland. Uitgaande van een gelijke verdeling over de leeftijdsgroepen zal dit voor de leeftijd van 1-17 jaar (19%) betekenen dat er 32-64 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost < 346,000.00
References San Francisco Business Times, sep 29, 2021
Additional comments In de VS kost maralixibat voor Alagille syndroom $391.000 per jaar (€346.000). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen.

Potential total cost per year

Total cost

16,608,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References adisinsght
Additional comments Lopende fase 2 studies; Alagille syndrome; Primary biliary cirrhosis; Primary sclerosing cholangitis. Deze IBAT-remmers kunnen ingezet worden bij een groot aantal ziektebeelden waarbij cholestase een rol speelt. Momenteel zijn er meerdere in ontwikkeling voor meerdere indicaties.

Other information

There is currently no futher information available.