Marnetegragene autotemcel

Uitgebreide indicatie	Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency-I of 3 Months and older
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Marnetegragene autotemcel
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency-I of 3 Months and older
Fabrikant	Rocket
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Hematopoietic cell-based gene therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with the therapeutic lentiviral vector, Chim-CD18-WPRE, RP-L201

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Juni 2023
Verwachte registratie	Maart 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Huidige behandelopties	Symptomatische behandelingen zijn onder andere hygiënische maatregelen, levenslange antibiotische profylaxe en tijdige en adequate behandeling van infecties. De enige genezende behandeling is een beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	eenmalig
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT03812263

Patiëntvolume	< 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics
Aanvullende opmerkingen	Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics

Aanvullende opmerkingen

Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.